El trabajo, que ha sido recientemente publicado en la revista 'EMBO Molecular Medicine', utiliza células madre pluripotentes inducidas a partir de células somáticas obtenidas de pacientes de Parkinson, tanto de casos genéticos como de casos esporádicos de la enfermedad.
Estas células son forzadas in vitro a diferenciarse hacia neuronas dopaminérgicas. Los investigadores han descubierto que estas neuronas muestran características patológicas claras si se comparan con neuronas análogas obtenidas a partir de individuos sanos. Las neuronas dopaminérgicas obtenidas a partir de los pacientes de Parkinson muestran una menor arborización de neuritas y un claro acúmulo de vacuolas autofágicas.
El estudio revela por tanto una nueva forma de modelar la enfermedad de Parkinson in vitro, ofreciendo nuevas oportunidades para el conocimiento de la patología a nivel celular, y generando una novedosa plataforma para la búsqueda de nuevos fármacos que mejoren la supervivencia y la función de las neuronas dopaminérgicas, y por tanto los síntomas de la enfermedad.
El trabajo se ha llevado a cabo en forma de colaboración entre distintos grupos del Centro de Investigación Biomédica en Red sobre Enfermedades Neurodegenerativas (CIBERNED).
Ref.: Sánchez-Danés A, Richaud-Patin Y, Carballo-Carbajal I, Jiménez-Delgado S, Caig C, Mora S, Di Guglielmo C, Ezquerra M, Patel B, Giralt A, Canals JM, Memo M, Alberch J, López-Barneo J, Vila M, Cuervo AM, Tolosa E, Consiglio A, Raya A. Disease-specific phenotypes in dopamine neurons from human iPS-based models of genetic and sporadic Parkinson's disease.
