- La Fundación FEDER, vinculada a la Federación Española de Enfermedades Raras, financia un proyecto de investigación liderado por el Dr. Francisco M. Vega y el Dr. Fernando Calvo Baltanás.
Sevilla, 12 de julio de 2024
La Fundación FEDER ha anunciado la resolución de su VIII convocatoria del programa de ayudas a la investigación de enfermedades raras. Con esta iniciativa, vigente desde 2015, la entidad refuerza su compromiso con la investigación biomédica de estas patologías, y apoya al personal investigador y a las organizaciones de pacientes que trabajan conjuntamente en la búsqueda de avances en el diagnóstico y tratamiento para las enfermedades raras.
En esta séptima convocatoria, la Fundación FEDER ha otorgado un total de 7 ayudas a proyectos de investigación en enfermedades raras, siendo uno de ellas al proyecto "Identificación de la ruta de señalización RAS/MAPK como opción terapéutica para el tratamiento del neuroblastoma agresivo”, liderado por Francisco M. Vega y Fernando Calvo Baltanás, investigadores del grupo “Fisiopatología de células madre neurales” del Instituto de Biomedicina de Sevilla – IBiS, y con la asociación NEN (Asociación de Familia y Amigos de Niños Enfermos con Neuroblastoma) como proponente de dicho proyecto.
La selección se ha realizado entre un total de 52 propuestas evaluadas, como es habitual desde hace ya varios años, por el Instituto de Salud Carlos III. La Fundación ha subrayado que la investigación es fundamental para avanzar en el conocimiento de las enfermedades raras, mejorar el diagnóstico y tratamiento, y ofrecer esperanza a las personas afectadas y a sus familias. Por ello, la Fundación FEDER seguirá trabajando para apoyar la investigación biomédica en enfermedades raras, y fomentar la colaboración entre investigadores/as, pacientes y profesionales sanitarios.
En este proyecto están implicados, personal investigador básico y traslacionales del grupo “Fisiopatología de células madre neurales” del Instituto de Biomedicina de Sevilla – IBiS y clínicos del Hospital Universitario Virgen del Rocío de Sevilla, con la colaboración del Hospital Virgen de las Nieves (Granada) y Hospital Reina Sofía (Cordoba), así como colaboraciones de expertos nacionales (Salamanca, España) e internacionales (Turín, Italia) en el estudio de la ruta RAS/MAPK en cáncer.
Resumen del proyecto
El neuroblastoma (NB) es el tumor sólido raro, pero con una alta mortalidad asociada. Aunque la presentación en los niños afectados es muy heterogénea, los pacientes con las versiones más agresivas de la enfermedad presentan tumores que ya no responden a la terapia y desarrollan metástasis en diferentes lugares del cuerpo. El proyecto de investigación propuesto hace una apuesta por terapias innovadoras basadas en análisis molecular de una ruta de señalización no suficientemente estudiada anteriormente para esta enfermedad, denominada RAS/MAPK, y para la que se han desarrollado nuevos fármacos, empleados en otros tumores.
El neuroblastoma es un cáncer que surge durante el desarrollo del sistema nervioso periférico a partir de una estructura llamada Cresta Neural. Los resultados más recientes provenientes del análisis genómico de estos tumores muestran que, dentro de los tumores NB, existe una población celular específica con propiedades similares a las células madre de la cresta neural, denominadas Células Madre de Neuroblastoma (Neuroblastoma Cancer Stem Cells , abreviadas del inglés, , NBCSC), que se asocian con una progresión clínica adversa en los pacientes. Aunque se ha sugerido un papel importante de estas células en la agresividad, metástasis y resistencia a la terapia de los NB, el estudio de las NBCSC se ha visto dificultado hasta el momento porque no disponemos de marcadores específicos que permitan su identificación y aislamiento. Por lo tanto, su eliminación en los tumores también ha sido difícil porque no sabemos lo suficiente sobre el comportamiento de estas células para identificar dianas específicas.
En estudios preliminares, hemos identificado rutas moleculares específicas utilizadas por las NBCSC, entre las que se encuentra la de RAS/MAPK. Esto ofrece oportunidades para la eliminación selectiva de las NBCSC en tumores. Con este conocimiento, probaremos inhibidores selectivos para evitar que estas células se propaguen y crezcan. Al ser un cáncer infrecuente, la población beneficiada no es grande, pero al no tener curación, con una mortalidad infantil alta y que afecta a pacientes donde la medicina preventiva no es posible, el impacto social es grande. Además, estas nuevas terapias son inicialmente menos tóxicas que las actuales. Creemos que el tratamiento selectivo de estas NBCSC en NB permitirá su eliminación, tendrá un impacto muy necesario en las versiones más agresivas de la enfermedad y dará esperanza a los pacientes afectados.
“Para nosotros es muy importante el haber sido seleccionados en esta convocatoria por lo que supone de esfuerzo en el apoyo a la investigación básica y traslacional por parte de asociaciones de pacientes. Pensamos que el proyecto es una aportación que nos ayudará a investigar aspectos relevantes y desconocidos en la biología y tratamiento del neuroblastoma, contribuyendo en un futuro a mejorar la supervivencia y mitigar los efectos de este cáncer pediátrico y poco frecuente. Agradecemos a FEDER por la financiación y a NEN por haber apoyado nuestro proyecto”, nos indican Francisco y Fernando.
Referencia: Noticia FEDER